RNA是连接DNA和蛋白质的媒介，除了携带制造蛋白质的指令，RNA还起着帮助打开和关闭基因、促进化学反应、切割其他核糖核酸，甚至构建蛋白质的作用。
生物体内一些特殊的RNA可以降解mRNA，从源头上让致病基因“沉默”，这个过程被称为RNA干扰（RNAi）。RNAi疗法可以理解为RNA靶向治疗的进阶版，技术突破使得RNAi治疗可以靶向先前被认定为不可成药的特定致病基因，从而扩张了疾病治疗范围，并且改进了疾病的治疗方法。和传统靶向治疗相比，RNAi疗法安全性高、效果持久、开发周期更短、开发成功率更高，且制造成本更低。
年RNAi技术获得了诺贝尔奖，其后RNA行业经过了十几年的起起伏伏。年首款RNAi药物在美国获批上市，昭示这一全新治疗领域进入主流，此后新药研发和上市进程均在加快，各大国际药企巨头纷纷下注。
在国内，RNAi治疗还是一个新兴的领域。但从市场规模预测来看，未来十年RNAi市场将迎来爆发式增长，全球市场规模将从年的3.62亿美元，增至年的亿美元，增长率达到%。
目前该领域内的领先企业Sirnaomics正在进行香港公开发售，该公司在最近《遗传工程和生物技术新闻》（GEN）发布的全球RNA药企前十位中，排名未上市公司前三，拥有一系列全球独有的技术创新。Sirnaomics的上市将给中国的RNA药物行业带来什么呢？
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Sirnaomics：国内RNA疗法第一股
Sirnaomics于年成立于美国，是一家专攻RNA药物和疫苗研发与产业化的全球化生物制药公司，主要聚焦于癌症、病毒感染、纤维化和肝脏代谢类疾病等治疗领域。
年以来，Sirnaomics先后获得过五轮融资，总融资额达到2.7亿美元，最近一次融资是今年7月。其现有股东阵容不乏医药投资行业的知名机构及企业，包括旋石资本、沃森生物、华润正大生命科学基金、阳光融汇资本、仙瞳资本、越秀产业基金等。
Sirnaomics是首家在中国和美国均占有重要市场地位的处在临床阶段的RNA疗法公司，并且在全球范围内率先运用RNAi疗法在肿瘤学领域取得积极IIa期临床结果。
Sirnaomics的技术优势主要体现在其平台和产品上。RNA药物开发成功的关键就在于药物递送平台，其作用是保护RNA在血液中不被溶解，并将RNA递送到目标细胞。
目前RNA行业内使用的递送平台主要是脂质纳米颗粒(LNP)及GalNAc技术。LNP递送平台的适用范围较为狭窄，且因成分复杂导致生产难度较高。GalNAc技术靶向导入效率高、制造较为简单，但是仅限于特定肝细胞的递送。
Sirnaomics的核心创新在于开发出其全球独有的多肽纳米颗粒（PNP）导入技术及新型GalNAcRNAi药物递送平台。PNP允许通过局部或全身给药，具有毒性低、易制造及效率高等优势。而Sirnaomics自研的GalNAcRNAi递送平台——GalAhead及PDoV能够通过增强内涵体逃逸特性及双/多siRNA靶点设计，实现对肝细胞的高效能特定递送。
公司的核心候选产品以及其他多项临床阶段候选产品均使用了PNP技术，而已发布的IIa期肿瘤学临床试验结果已经验证了PNP的有效性及安全性；Sirnaomics以该平台为基础不断扩大产品管线，提高治疗效率。此外，公司也在持续开发其他的药物导入系统，以进一步扩大适应症的研发范围。
Sirnaomics目前拥有多款产品，其核心候选产品为STP，正在开发治疗NMSC（包括isSCC）、皮肤纤维化及实体肝肿瘤等多种适应症。另一项为STP，用于治疗肝癌及其他癌症，以及肝和肺的纤维化。另有两个暂处于临床前阶段，但尤为值得