北京白癜风防治医院 http://www.baidianfeng51.cn/baidianfengzixun/wuliliaofa/294.html血栓性脉管炎/下肢动脉硬化闭塞患者福利来了
记录徐矿总院
首例重组人肝细胞生长因子裸质粒
临床试验注射
地点：徐矿总院八病区-血管外科
日期：·08·19
-目录-
01
下肢动脉硬化闭塞/血栓性脉管炎
02
目前临床治疗手段与基因治疗比较
03
首例受试者入组临床试验
04
重组人肝细胞生长因子裸质粒注射液治疗Rutherford4级（静息痛）5级（溃疡）严重下肢缺血性疾病Ⅲ期临床试验招募令
01
下肢动脉硬化闭塞/血栓闭塞性脉管炎
下肢动脉硬化：
指下肢动脉硬化闭塞症。下肢动脉硬化闭塞症是动脉粥样硬化发生在下肢动脉，导致下肢动脉硬化狭窄、闭塞，进而引起下肢缺血、营养障碍、肢体溃烂坏死的一类疾病。
发病机理：下肢动脉硬化闭塞的症状主要由于血供障碍而引起下肢发凉、麻木和间歇性跛行，即行走时发生腓肠肌麻木、疼痛以致痉挛休息后消失，再走时又出现。
临床症状：严重者可有持续性疼痛，下肢动脉尤其是足背动脉搏动减弱或消失，如下肢动脉完全闭塞时可产生坏疽。
血栓闭塞性脉管炎：
本病多见于青壮年，好发于下肢。患肢呈现一时性或持续性苍白、发绀、有灼热及刺痛，病肢下垂时皮色变红，上举时变白，继之足趾麻木，小腿肌肉疼痛，行走时激发，休息时消失；小腿部常发生浅表性静脉炎和水肿。
临床表现：检查时发现足背动脉搏动减弱或消失。随着病情发展可出现间歇性跛行及雷诺现象、夜间疼痛加剧，足趾疼痛剧烈，皮肤发绀，进而趾端溃疡或坏疽而发黑，逐渐向近心端蔓延。
02
目前临床治疗手段与基因治疗相比较
常规手术治疗
患者的治疗选择通常限于手术动脉重建、血管内治疗或截肢。目前临床常见治疗手段，是对于狭窄的下肢动脉放置支架或者采用球囊扩张手术。
优点：缓解缺血症状，见效快。
局限性：外科手术或血管内手术治疗的目的是血管重建以及改善下肢的灌注。尽管技术上取得了进步，但是由于手术风险高以及血管介入不良，仍有超过30%的患者不满足血运重建的要求。
优点：从已存在的血管促进小血管生长及侧支循环形成，以增加缺血部位血流供应，达到治疗缺血性疾病，从而达到持久性的治疗目的。
局限性：细胞和基因疗法成为市场新风口科学家们仍在探索更加有效的策略，包括细胞移植治疗、细胞因子治疗和基因治疗在内的生物治疗成为了新的治疗策略，正在开发的干细胞疗法和基因疗法为这些患者带来了新希望。
新型基因治疗
基因治疗药物，注射于缺血部位肌肉时，可能促进新的侧支血管生成，从而增加缺血部位血液供应，因此可能用于治疗下肢动脉硬化性闭塞症、血栓闭塞性脉管炎、糖尿病肢体动脉闭塞症等下肢动脉缺血性疾病。
03
首例受试者入组基因治疗临床试验——重组人肝细胞生长因子裸质粒注射液治疗
——临床试验局部注射现场
注射者：血管外科袁赵主任，杨波医生
技术指导：普外科王建主任
二期受试者积极参与三期临床试验
本次试验的首例受试者多年深受下肢缺血性疾病的困扰，多次手术治疗仍旧反复复发，并且手术带来了很多痛苦，偶然情况下，其一侧下肢参与了基因治疗的二期试验，效果明显。
于是，这位受试者主动联系已经开展“重组人肝细胞生长因子裸质粒注射液治疗Rutherford4级（静息痛）5级（溃疡）严重下肢缺血性疾病Ⅲ期临床试验”医院进行另一条患肢的临床试验。
受试者各项筛选条件符合后，于.08.19日进行了首次注射。注射完毕后，观察无不良反应，受试者便回家等待第二次注射。
04
重组人肝细胞生长因子裸质粒注射液治疗Rutherford4级（静息痛）5级（溃疡）严重下肢缺血性疾病Ⅲ期临床试验招募令
研究简介
“重组人肝细胞生长因子裸质粒注射液”是一种治疗用生物制品新药，由北京诺思兰德生物技术股份有限公司研发，本产品在中国尚未获批上市。
该药属于基因治疗药物，注射于缺血部位肌肉时，可能促进新的侧支血管生成，从而增加缺血部位血液供应，因此可能用于治疗下肢动脉硬化性闭塞症、血栓闭塞性脉管炎、糖尿病肢体动脉闭塞症等下肢动脉缺血性疾病。
该药已完成Ⅰ期、Ⅱ期临床研究，初步证明疗效和安全性良好，目前正在进行Ⅲ期临床研究招募。
合法性
本品已获得国家食品药品监督管理局的临床研究批准，批文号为L。正在全国进行Ⅲ期临床研究
研究相关费用
经筛查符合入选标准后，可免费获得的治疗下肢动脉缺血性疾病的基础用药（西洛他唑或贝前列素钠）和研究用药品、免费接受DSA或CTA检查及一系列相关的医学检查，获得交通营养补助和医生的专业指导。
访视计划
受试者于研究第0、14、28天，分别接受一次肌肉注射给药，并于筛选期、0天、14天、28天、60天、90天和天、天、天，共9次随访及医学检查，试验周期天。
招募对象
患有下肢动脉缺血性疾病的患者，如果符合以下条件（具体标准请咨询研究医生），可以参加本研究：
1.年龄≥20岁且≤80岁（签署知情同意时），男女不限；
2.依据DSA或CTA，结合病史及临床表现诊断为下肢动脉缺血性疾病，且Rutherford分级为4级（静息痛）或Rutherford分级为5级（合并溃疡）的患者的患者，必须同时符合以下标准。（如果受试者双肢均患有下肢动脉缺血性疾病，由研究者决定，选一侧肢体进行研究。）
患肢静息踝部收缩压（足背动脉或胫后动脉）≤70mmHg或ABI≤0.5或TcPO2＜30mmHg；
随机入组前3个月内，DSA或CTA确认股浅动脉或腘动脉或膝下动脉重度狭窄（≥70%）或闭塞者。
3.慢性下肢动脉缺血合并静息痛且同时符合以下要求：
签署知情同意书时静息痛持续2周以上；
随机入组前7天内，至少完成5天的受试者日记疼痛评分（NRS），且日平均疼痛评分≥4分（满分10分）。
或慢性下肢动脉缺血患者合并溃疡且同时符合以下要求：
签署知情同意书时动脉缺血性溃疡至少持续存在2周以上；
签署知情同意书时，单个溃疡面积≤10cm2；
若签署知情同意书时选定患肢同时存在多个溃疡，则溃疡总个数不超过3个；
试验过程中需维持基本的溃疡护理（按照标准溃疡护理流程），避免感染加重；
溃疡未暴露骨骼、关节囊；
若同时存在坏疽者，仅限局部足趾坏疽。
4.试验过程中同意按要求使用基础治疗用药，按时完整记录受试者日记，筛选期内基础治疗用药及受试者日记填写依从性≥70%；
5.在试验过程中，同意采取适当避孕措施；育龄期女性受试者，血妊娠检测阴性；
6.签署知情同意书者。
联系方式
我们的试验正在江苏医院普外科开展，如果您或您的亲友有意向参加本研究，请您与我们联系：
王主任：05206620
袁主任：05208151
*助理：
